(r)évolution(s) : vous avez dit hydroxyurée ? Episode 4, la drépanocytose

Cette maladie entraîne une anomalie de l’hémoglobine, qui transporte l’oxygène dans le sang. Les globules rouges touchés circulent mal, ce qui provoque une mauvaise oxygénation des tissus et donc des lésions dans les organes vitaux.  

Les enfants malades sont constamment anémiés, fatigués, incapables de poursuivre une scolarité normale car régulièrement hospitalisés pour des crises de douleur très intenses, qu’on appelle des crises vaso-occlusives. Ils sont aussi très sensibles aux infections.  

La drépanocytose est la maladie de la douleur : les enfants drépanocytaires non traités ont en permanence soit mal, soit peur d’avoir mal. Et comme la maladie est méconnue, ils sont souvent stigmatisés.  

Pendant longtemps, les équipes médicales, dont celles de Médecins Sans Frontières, ne pouvaient que prendre en charge la douleur et les complications aiguës. Pour mieux les soigner, MSF a mis en place des programmes dédiés à la drépanocytose à partir de 2021. C’est le cas au Niger, mais aussi en République Centrafricaine, au Kenya ou encore en Ouganda. Les patients, une fois diagnostiqués, sont intégrés à un parcours de soins sur le long terme.   

L’éducation thérapeutique constitue le premier volet de ce parcours. 

La diffusion des connaissances sur la maladie permet aux patients et à leur famille de mieux vivre avec : ne pas faire de sport en plein pic de chaleur, dormir avec une moustiquaire pour éviter le paludisme, avoir une alimentation adaptée pour favoriser le taux de globules rouges...  

Il est également possible d’agir sur le risque infectieux :  

• en administrant à ces enfants de la pénicilline au long cours  

• en les vaccinant, particulièrement contre les infections à pneumocoques et méningocoques  

• en leur donnant de l’acide folique, en prise quotidienne, pour éviter l’anémie 
   

L’arrivée récente de l’hydroxyurée sur certains de nos terrains d’interventions constitue la dernière amélioration significative dans la prise en charge. Ce médicament connu pour son action sur la drépanocytose depuis 20 ans, très efficace pour prévenir les crises vaso-occlusives est sur la liste des médicaments essentiels de l’OMS depuis 2013. Alors comment expliquer qu’un médicament considéré comme essentiel pour la vie de millions d’enfants ne leur soit pas accessible ?   Parce qu’il est beaucoup trop cher. MSF a engagé des discussions avec les laboratoires pour faire baisser son prix, ce qui a permis d'augmenter le nombre d’enfants qui en reçoivent. Mais l’hydroxyurée reste encore trop chère, et l’absence de financements internationaux pérennes contre la drépanocytose empêche de mettre plus d’enfants malades sous traitement.   

L’urgence, c’est donc d’abord la baisse du prix de l’hydroxyurée, et la décentralisation des soins. Comme il y a plus de vingt ans avec les malades du Sida, un traitement à vie implique un suivi médical au plus près des patients.   

Des technologies adaptées, avec un outil permettant un suivi à domicile et l’autonomisation des patients, permettraient enfin d’atteindre des centaines de milliers d’enfants malades, qui sont aujourd’hui privés de soin et qui en meurent.